今年7月1日，国家医保局、国家卫健委联合出台《支持创新药高质量发展的若干措施》，进一步完善全链条支持创新药发展举措，让创新药的高质量发展迎来又一政策利好。自2015年被行业定义为“中国创新药元年”以来，10年间，国家出台了多项政策鼓励生物医药领域的创新，我国也正式开启从仿制药大国向创新药大国的转变。
从国家顶层设计，到地方试点探索，也曾经历过阶段性寒冬的创新药，仍驶在高速发展的快车道上。“我们从出口一大堆袜子、衬衫，到现在出口新能源车，创新型国家要高质量发展，就需要真正的新质生产力。”日前在沪举办的创新药械准入与治理研讨会上，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林直言，“在生物医药产业，新质生产力就落在多部门协同的实业中。”
上海尝试多层次保障，确诊患者也能投保用上创新药
去年7月，国务院常务会议上审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，一年后，《措施》出台。“这一年间，长三角、珠三角、京津冀等地区都拿出了真金白银。”金春林说，“从药品研发的研发端、支付端、准入端、配套措施等多个方面都提供了‘干货’。如在研发端，药品数据赋能生物医药产业发展、新药在三期申报阶段就可以与医保局进行沟通、引入保险资金支持研发等，《措施》带来了许多鼓舞。”
中国医药创新促进会资深会长宋瑞霖介绍，我国目前拥有1775种first-in-class（首创新药）管线，全球占比19%；从license-out（技术授权出海）数量来看，全球占比14%，总金额全球占比30%，中国医药正逐渐成为全球医药创新的重要源头。
“从上海新药新械发展角度来看，器械比较快、比较多，药品周期更长些。”上海市申康医院发展中心党委书记赵丹丹介绍，为助推本市生物医药产业发展，“创新药械进医院”已纳入上海市级医院的绩效考核范围；同时，今年6月，申康下属的上海临床创新转化研究院联合保险机构推出“申爱保”，先期从乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌和子宫内膜癌等4个女性常见肿瘤起步，将覆盖25个肿瘤病种，创新性为确诊患者、复发患者这类“带病体”提供术前可投保的机会，“在100万保额中，可以用创新药械人人配，解决了‘不敢用新药’的一些实际问题，也是一种针对多层次保障的尝试。”
长久以来，业界经常用“3个10”形容创新药械研发的难度——10个亿资金投入、10年时间、不到10%的成功率。如今，“3个准入”——药监准入、医保准入、医院准入，正在积极推动“无人区”的探索。金春林说，用得快、用得多，是支持创新药发展的最核心内容，而能否将患者治疗好，是准入的唯一真实标准。那么，临床机构从中能发挥哪些作用？
临床机构介入源头创新面临短板，粤港澳经验可借鉴
再回到上述的一组数据。“细分之后我们发现，在全球前20名的医疗机构中，中国只占比两家，美国占比16家。在肿瘤药研发领域，真正中国领先的“全球新”药物只有3%，大多数仍为fast-follow（快速跟进开发药物）。在监管上，尽管我们加入了人用药品注册技术要求国际协调会（ICH），但尚未得到真正互认，在国际化上存在政策堵点及挑战。”宋瑞霖坦言。
在他看来，临床机构介入源头创新是目前的一个重要短板，“未被满足的临床需求，首先是在临床服务中发现的，如果我国只有临床医学家，没有临床医学科学家，源头创新就很难真正做到。”
为此，宋瑞霖曾多次建议，各国家医学中心应开展研究者发起的临床研究项目（IIT），在各市层面建立统一的数据平台，在全国层面建立国际认可的权威性审评制度。“大医院都有多学科（MDT）会诊制度，生物医药产业也需要多部门MDT，不能联而不动。真正的first-in-class创新，要从‘盯药’转向‘盯病’，推动医生从看病者转变为研究者，而这绝对不能只是一小部分人展现聪明才智的平台。”
近年来，依托“粤港澳药械通”政策，香港大学深圳医院作为全国首家试点医院，已引入32种创新药品、18种器械，惠及患者逾6000人次，积累了宝贵的内地人群创新药械临床应用真实世界数据（RWD）。暨南大学粤港澳大湾区药品与医疗器械真实世界研究院院长蒋杰分享了经验，“真实世界研究的目标人群是实际临床用药的患者，样本量可达数千、数万人，在赋能新药研发、加速审评审批等方面发挥重要作用。”
他以瑞美吉泮为例，“这是目前全球首个且唯一具有快速溶解口腔崩解片剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，可同时用于偏头痛急性期治疗和预防治疗。”去年底，“粤港澳大湾区瑞美吉泮治疗偏头痛患者登记研究”迎来总结会，这也是首个成功完成的“粤港澳药械通”产品真实世界研究案例。“120名受试者入组，12个月内完成所有临床研究流程，研究结果已在2024年美国疼痛周大会和中华医学会神经病学学术会议上发布，为国内医生提供了充分的临床用药指导依据。”
“新药械可以成为医生的临床先进武器，未来，我们也希望医保部门可以采纳相关数据，最终实现多方共赢的真实世界研究。”蒋杰说。
瞄准“最后一公里”的几大堵点，向“原研药强国”转型
上海市卫生和健康发展研究中心副主任何江江介绍，去年，中心挂牌上海市卫生健康数字智能创新实验室，未来在真实世界研究、大数据模型等领域开展申报、应用、伦理审查等工作，旨在为患者获益、学科发展、体系建设与监管创新等方面产生积极推动作用。
“其实，讨论药械之‘新’，底层逻辑是高价值。能不能进医院，并非看新不新。”上海市第六人民医院医院管理研究中心主任杨海提到，“在整个生物医药创新链中，大家始终认为医院是创新的源头或市场，却忽略了我们还可以做价值验证的工作。”他介绍，在澳大利亚，新药械正式进入医保支付前会有临时支付政策，在原有的医保目录中找到同类产品价格最低者进行同价支付，一段时间后，根据多中心临床累积的证据评估确定是否正式准入，并调整价格。“虽然这个周期会比原先更长，但如果要真正走通创新药械进医院之路，企业可以在上市前的更早期介入前瞻性数据收集和评价，打通这个卡点。”
在疏通“最后一公里”上，上海要求定点医疗机构在医保目录调整后一个月内召开药事会，讨论相关药品进院事宜。上海市药品和医疗器械不良反应监测中心研究部部长杨依晗说，医生还有最后一个顾虑：许多创新药是抗肿瘤类药物，之前没有使用经验，不敢开处方。“去年初，我们申报了长三角地区本土创新药安全性评价，梳理了3年内的42个创新药，得到了其中5个产品需要风险干预的结论。我想，未来随着国家层面建立统一的生物制品安全评价平台，保障用药安全，将提升整个生物医药产业的信心，形成良性循环。”
正如金春林所说，我国创新药行业，正在迈入从政策红利到盈利兑现再到估值重塑的正循环，“在《措施》等政策的保驾护航下，准入提速+支付扩容+临床激励的全链条支持体系，将推动我国向‘原研药强国’转型人人配，最终实现‘患者用得上、基金扛得住、企业有动力’的多赢格局。”
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